Генная терапия оказалась эффективным решением для борьбы с врожденной
глухотой у младенцев, вызванной нарушением функции белка отоферлин.
Ученые из компании GeneX и Техасского университета получили
значительные успехи в лечении этого состояния, представив
новые генетические препараты, узнал корреспондент
издания Экстраблог.
Основой этих средств являются специальные наночастицы, известные как
вирусы-векторы, которые способны доставить гены в целевые клетки или
органы. Препараты Gene-CURE и AAV1-hOTOF, разработанные по принципу
этих векторов, предназначены для поставки нормально функционирующего
гена отоферлина во внутреннюю область уха. Это значительно улучшает
слуховую функцию у младенцев, страдающих врожденной глухотой.
Первые результаты клинических испытаний говорят о позитивном влиянии
генной терапии на восстановление слуха. Исследователи заметили, что
дети, получившие эти препараты, не только испытывают улучшение слуха,
но и лучше воспринимают звуковые сигналы. Некоторые из них достигают
уровня слышимости, достигающего 60-65% нормального здорового слуха.
Эти внушительные результаты стимулируют проведение дальнейших
исследований в области генной терапии.
Помимо генной терапии, ученые также активно работают над разработкой
методов коррекции генетических дефектов на стадии эмбрионации. Это
предварительное вмешательство может предотвратить врожденную
глухоту у будущих детей, рассказывают учёные.
